国内首个ANGPTL3小核酸药物申报临床-资讯推荐

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转自：药融圈

由润佳医药同上海君实生物医药科技股份有限公司（下称君实生物）联合研发的降血脂药物JS401注射液临床试验申请于2023年1月31日获得NMPA受理。JS401是首个获得NMPA药物临床试验申请受理的靶向ANGPTL3小核酸药物。

JS401是一种靶向血管生成素样蛋白3（以下简称“ANGPTL3”）信使RNA的小干扰RNA（siRNA）药物，拟主要用于高脂血症等治疗。截至目前，全球靶向ANGPTL3的药物中仅有一款单克隆抗体类药物Evkeeza®（Evinacumab-dgnb，再生元制药公司产品）获批上市，用于12岁及以上儿童或成人纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）患者的治疗，全球尚无同靶点siRNA类药物获批上市。

截止目前，全球已有超过10款小核酸药物获批上市。由于小核酸药物有望涵盖更丰富的适应症，因此其潜在市场规模十分广阔，2020年全球小核酸药物销售额35亿美元左右，预计到2025年全球小核酸药物销售额将突破100亿美元，到2030年我国小核酸药物市场可达100亿元。

关于我们

润佳医药是一家参与国际竞争，旨在以患者为中心，提供可承受的、临床亟需的原创新分子实体药物，具备从药物先导分子的发现与评价到新药临床开发及商业化完整能力的高科技集团型企业，下设2大研发中心（总面积近9000㎡），分别位于上海张江核心区、苏州工业园区，并在临港新片区生命蓝湾投资建设占地55亩的产业化基地。集团新药研发管线近20项，重点关注于骨科、肿瘤和神经科学三大核心治疗领域的药物研发，并在小核酸领域进行专项研发投入，其中多个管线处于临床试验阶段。

君实生物（688180.SH，1877.HK）是一家以创新为驱动，致力于创新疗法的发现、开发和商业化的生物制药公司。公司具有由超过50项在研产品组成的丰富的研发管线，覆盖五大治疗领域，包括恶性肿瘤、自身免疫系统疾病、慢性代谢类疾病、神经系统类疾病以及感染性疾病。凭借蛋白质工程核心平台技术，君实生物身处国际大分子药物研发前沿，获得了首个国产抗PD-1单抗NMPA上市批准、国产抗PCSK9单抗NMPA临床申请批准、全球首个治疗肿瘤抗BTLA阻断抗体在中国NMPA和美国FDA的临床申请批准，目前正在中美两地开展多项Ib/II期临床试验。君实生物在全球拥有超过3100名员工，分布在美国旧金山和马里兰，中国上海、苏州、北京、广州等。