速递！亘喜生物BCMA/CD19双靶点CAR-T产品在中国获批临床-全球独家

转自：医药观澜

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▎药明康德（维权）内容团队编辑

2月10日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，亘喜生物递交的1类新药GC012F注射液获得临床试验默示许可，拟开发用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。公开资料显示，GC012F是一款双靶点自体CAR-T候选产品，能同时靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD19两个治疗靶点，具有“次日完成生产”的独特优势。不久前，该产品刚在美国获批临床。

GC012F是一款基于亘喜生物专有的FasTCAR平台开发的BCMA/CD19双靶点CAR-T疗法候选产品。临床前研究显示，通过亘喜生物专有平台FasTCAR生产的CAR-T细胞表型更年轻、耗竭程度更低，并且扩增能力、持久性、骨髓迁移能力以及肿瘤细胞清除活性均得到增强，并且具有“次日完成生产”的优势，能大幅提高细胞生产效率。

据亘喜生物新闻稿介绍，GC012F通过同时靶向CD19和BCMA靶点，有望带来快速、深入且持久的治疗效果，帮助多发性骨髓瘤及B细胞非霍奇金淋巴瘤患者提高治疗响应率、降低复发率。目前，GC012F正在多项由研究者发起的临床试验（IIT）中评估其治疗复发/难治性多发性骨髓瘤、多发性骨髓瘤新确诊患者以及B细胞非霍奇金淋巴瘤的安全性及有效性。

在2022年欧洲血液学协会（EHA）年会期间，亘喜生物发表了GC012F治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的长期随访结果。这是一项单臂、开放性、多中心的研究者发起的临床试验（IIT）研究，入组的29例患者分别接受了GC012F三种剂量水平（DL1、DL2、DL3）的单次输注治疗。更新数据显示，不同剂量水平的客观缓解率（ORR）分别为DL1：100%（2/2），DL2：80%（8/10）以及DL3：100%（17/17）。所有患者100%达到了微小残留病灶（MRD）阴性；75.9%的患者达到了微小残留病灶阴性-严格意义上的完全缓解（MRD-sCR）。数据截止日时的中位缓解持续时间（mDoR）为15.7个月。GC012F的安全性与此前的观察结果一致，主要出现的是低级别的细胞因子释放综合征（CRS）。

2021年11月，GC012F获美国FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗多发性骨髓瘤。2023年2月，FDA批准GC012F针对复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的新药临床试验申请。亘喜生物计划在2023年第二季度于美国启动1b/2期临床试验，以进一步评估GC012F针对RRMM患者的临床效果。

此次GC012F在中国获批临床，意味着它也即将在中国正式开展临床试验。希望该产品临床研究进展顺利，早日为多发性骨髓瘤患者带来新的治疗选择。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网.RetrievedFeb9，2023,Fromhttps://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/2f78f372d351c6851af7431c7710a731

[2]亘喜生物宣布FasTCAR-TGC012F疗法的1b/2期IND申请获美国FDA正式批准，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤.RetrievedFeb3，2023,Fromhttps://mp.weixin.qq.com/s/nIcbxRPdJ0kpIxroCB01qA

[3]EHA2022|亘喜生物公布BCMA/CD19双靶点FasTCAR候选产品GC012F治疗RRMM的更新临床数据.RetrievedJun12,2022.Fromhttps://mp.weixin.qq.com/s/UD4KkD1-7WzMiPb7otbpFQ